自从人类出现就有了医疗卫生活动，医疗卫生事业的发展与社会经济发展密不可分。进入20世纪中叶以来，医疗卫生事业在国民经济中的地位举足轻重。特别是在20世纪后期，由于医疗卫生保健体系变革、人口激增、疾病谱的改变等，直接推动了卫生总费用的急剧增长。如20世纪90年代美国用于医疗卫生及保健服务上的支出占美国GDP的14%～15%，预计到2018年，该比例将达到1/5。这其中，不合理医疗服务、过度医疗服务现象普遍，是造成卫生总费用急剧上升的主因。

鉴于医疗卫生服务领域存在卫生服务资源的稀缺性，而就医需求与愿望的无边际性，因此就产生了如何配置和使用资源以取得更高经济效率的问题—经济学问题。最早卫生经济学的研究文献，首推Arrow等在1963年发表经典论文“不确定性与卫生保健的福利经济学”。经过几十年的不断发展，卫生经济学理论体系与方法日臻成熟，Kielhorn A在 The Health Economics Handbook一书中给出了卫生经济学的定义，即“Health economics is a discipline that analyses the economic aspects of the healthcare industry，using methods and theories from economics（microeconomic theory，regulatory policy，economic political theory）and medicine（epidemiology and specialized disciplines）”。所谓的卫生经济学（health economics），就是综合应用经济学与医学中的理论和方法阐明和解决卫生及卫生服务中的现象及问题，是经济学在医疗卫生服务领域中的具体应用。旨在解决卫生资源的筹措、配置和利用，探讨医疗卫生服务的需求、定价与供给中的经济学问题以及制定卫生经济的政策与策略等。而其中，临床经济学（clinical economics）又成为卫生经济学的一个重要分支，是在卫生经济学相关理论和方法指导下，对临床使用的药物、诊治方案、仪器设备等干预措施进行经济学评价和分析，为临床决策和政策决策提供证据，进而明确最佳诊断、治疗、预防方案（安全、有效、经济），改善预后，乃至提高卫生资源的配置和利用效率等。

与其他国家一样，近几十年来，我国的医疗卫生服务体系也发生着深刻的变革。首先是人口绝对数量的不断增长以及人口老龄化问题日趋严重，医疗卫生服务资源的有限性与卫生服务需求无限性的矛盾日益凸显，对医疗卫生服务提出了更多的需求；其次是疾病谱的改变，慢性非传染性疾病占据主导地位，疾病负担加剧、卫生总费用不断攀升（表5-1）；三是高新技术/方法、昂贵设备/高价药品层出不穷，患者从被动接受者向主动的消费者转变等，使医疗卫生总费用上升幅度远超医疗卫生服务预算的增幅。我国作为人口众多、医疗卫生资源相对匮乏的大国，如何最大限度地充分利用各类资源、提高医疗卫生服务效率，进行卫生经济学的研究和应用则显得尤为重要。

运用卫生经济学评价可以解决许多临床研究与实践领域中的决策问题：如：①特定情况下的临床治疗方案选择。像肾功能衰竭的患者选择肾移植还是透析治疗；低位直肠癌患者的手术抉择，是低位括约肌保留切除术，还是选择传统经腹会阴切除术等。②最佳干预时机的选择。例如冠状动脉搭桥手术对象应选择中度心绞痛且伴有单支血管病变者，还是选择严重心绞痛伴有左主干支冠状动脉病变者。③选择提供医疗服务的最佳场所。例如糖尿病患者是选择医院、社区还是家中进行诊疗，门诊治疗还是住院治疗？

对上述医疗卫生服务措施的选择，应有令人信服的证据。临床经济学分析和评价就是从社会或其他特定的角度，比较不同医疗卫生措施的成本及临床效果（effects），形成经济学上的证据，以便进行循证决策。

经济学评价主要从经济学中的投入和产出进行分析。大体可分为两种类型：完整经济学评价以及不完整经济学评价。前者是同时从“投入”和“产出”两个方面进行综合分析，后者仅从“投入”或“产出”单个方面入手，进行分析。完整的临床经济学评价必须对两种或两种以上的干预措施同时分析其成本和临床效果，根据临床效果及其度量衡单位可分为：成本最小化分析、成本-效果分析、成本-效用分析和成本-效益分析。

经济学中的投入一般用成本表示，是指在从事某项生产、服务等过程中所消耗的物化劳动和活劳动的货币价值。医疗服务成本则是医院在提供医疗服务的过程中所发生的物化劳动和活劳动的货币价值总和。其中，活劳动是指医疗服务过程中消耗的医务人员的脑力和体力；物化劳动是指医疗服务过程中消耗一定的物质资料。因此，基于医院的医疗成本包括：

（1）直接医疗成本：是指因某医疗服务项目而直接发生的费用，与医疗服务直接相关。这种费用可根据凭证而直接计入某医疗服务项目中去。如住院费、药费、诊疗费、实验室化验费、大型仪器设备检查费、手术费、家庭病房费、康复费及假肢等费用。

（2）直接非医疗成本（direct nonmedical cost），指患者因病就诊或住院所产生的非医疗服务成本，如患者的伙食费、交通费、住宿费、家庭看护费、由于疾病所要添置的衣服费用、患者住院后家属探望的往返路费、外地患者家属的住宿费等。

（3）间接医疗成本：为社会成本，指因罹患疾病而丧失的资源。包括：①与病残率（morbidity）有关的成本。即由于病假和疾病引起工作能力减退及长期失去劳动力所造成的损失，如因病假损失的工资、奖金及丧失劳动生产力造成的误工产值。②与死亡率（mortality）有关的成本。由于病死所造成的损失，例如，规定60岁退休，患者因病于50岁死亡，早死损失的10年工资、奖金都应作为间接成本计算。间接成本的计算通常有一定难度，常用方法有人力资本法和意愿支付法。其中人力资本法是用工资率、失业率、期望寿命、退休年龄等计算由于病残或死亡引起的收入减少合计。

在完整的临床经济学评价中，临床效果的测定尤为关键。目前有关临床效果的表达方式有：效果（effectiveness）、效益（benefit）、效用（utility）等。其中，效果是指与健康相关的临床结果，一般用健康或医疗服务的指标表示，如生存率、诊断准确率、复发率、血压降低程度等。效益是对临床效果的货币化，即与干预相关的预期获益，用货币单位表示。效用则指的是患者对医疗卫生服务及健康获益的满足程度，即将患者当作一种消费者所获得主观心理感受。一般采用特殊的指标来评价，如质量调整寿命年（QALYs）。

最小成本分析（cost minimization analysis，CMA）也可称为成本确定分析（cost identification analysis）。最小成本分析是假定两个或更多临床医疗服务干预方案的结果相同，通过分析和比较每个干预方案的成本来进行方案的选择，以成本最小为最佳方案。

该类型适用于多种医疗措施的治疗结果相同或相似的情况下，比较不同医疗措施所消耗的成本，以成本最低者作为首选。例如骨髓炎患者提前出院在门诊继续用抗生素治疗和常规住院治疗相比，前者花费2271美元，比常规住院2781美元的费用低，最小成本分析结果显示早期出院方案每例患者可节约510美元。由于该法只能比较同一种疾病且结果相同时的成本，故使用范围有限。

成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）是将成本和临床获益结合在一起考虑，主要是评价获得单位健康效益所消耗的医疗资源数量。表示为每一健康效果单元所耗费的成本（成本效果比）或每增加一个健康效果单元所消耗的增量成本（增量比）等。在比较两种不同的医疗措施时，因评价单位相同，可直接为临床决策者提供科学的依据。

成本-效果分析是完整经济评价方法中最为常用的一种，可用来防治方案的优选。例如一项成本-效果分析结果显示，对于终末期尿毒症患者，每延长一个寿命年的成本，连续腹膜透析成本为33 400美元，而血液透析的成本达到48 700美元。在效果相同（即延长一个寿命年）的情况下，连续腹膜透析成本低，成本-效果更佳，成为首选。

在成本-效果分析中，效果可以同时或分别使用中间替代测量指标（intermediate measures）和健康结局指标（health measures）。前者包括症状、危险因素或有关临床测定的结果，例如溃疡的愈合率、乙型肝炎病毒E抗原的阴转率、血压下降程度等。后者包括病残、死亡、寿命年延长等。例如在高血压的治疗项目中，血压下降百分率为中间替代测量指标，而减少脑卒中后死亡则是最终健康结局指标。成本效果比（cost/effectiveness，C/E）是成本-效果分析的一种结果表达方式，即每延长一个生命年、挽回1例死亡、诊断出一个新病例或提高一个健康结果单元所消耗的成本。当然C/E越小，则成本-效果越佳。通过比较两个或两个以上项目的C/E比，可以实现方案的优选。例如，比较纤维结肠镜和乙状结肠镜加钡剂灌肠两种措施对治疗下消化道出血及结肠癌的诊断价值。成本效果分析结果显示：治愈一例下消化道出血的成本，前者为2319美元，后者为2895美元；诊断1例结肠癌成本，分别为2694美元和2896美元。结果还显示纤维结肠镜诊断的敏感度（80%）、特异度（95%）均高于后者（分别为57%和80%），最后选定纤维结肠镜。

成本-效用分析（cost-utility analysis，CUA）实际上是CEA的一种特殊类型。特别是在比较两个完全不同的卫生项目、效果指标又各异时，如肾移植治疗慢性肾功衰与抗高血压预防脑卒中，因两种干预措施、干预对象不同，而且产生的临床结局也不同，此时，难以进行CEA。倘若将其分母单位都统一为质量调整寿命年（quality adjusted life years，QALYs），利用成本-效用分析就可以直接比较两者的优劣。如有研究结果显示肾移植项目每获得一个QALY花费的成本为4710英镑，而抗高血压预防脑卒中为940英镑/QALY，显然后者更佳。表5-2显示了不同疾病的成本-效用分析结果。

CUA分析中效用值的测定最为关键，表5-3显示了不同健康状况下的效用值。效用常用的测量方法有直接法和间接法，其中直接法又可分为时间交换法、标准概率法和等级尺度法；间接法主要通过量表获得效用值。

直接对不同的健康状态作等量估计，即让患者在“接受某一特殊措施后，可维持好的健康状态，但活的时间却要短些”与“不接受这一特殊治疗可维持目前的状态，但活的时间要长些”之间作出自己的选择。例如告诉心绞痛患者，若不治疗可带病存活25年，另假设有一种治疗方案可使心绞痛完全缓解，但寿命可能要缩短，问他愿意无病生存多少年（X）、他才选择这一治疗时，这就需要患者来定。倘若患者愿意健康存活15年才选择这一治疗，那么无心绞痛生存15年就相当于伴有心绞痛生存25年的效用，此时心绞痛的效用值为15/25=0.6。也可表达为0.6×25=15（年），即X年的健康存活=效用×带病存活的年限。

又称标准博弈法（standard gamble，是一种风险选择法（最坏和最好的结果）。即在可选择的范围内作出判断。例如某一疾病可以手术治疗，但要承担手术失败的风险，手术（A）的最坏结果是死亡，最好的结果是术后可以无病生存25年（风险选择），其概率均为50%；另一方面也可采用姑息治疗（B），而不承担手术的风险，但处在带病状态，效果也比手术的最佳效果差。因此，可以在手术和姑息疗法间作一选择。当依次问患者姑息疗法可生存5年、6年、7年时，选择A还是B，生存5年时，患者选A，生存6年时，仍选A。但到生存7年时，患者改选B，也就是说患者宁愿不手术以带病状态生存7年，也不愿冒50%死亡、50%可能治愈生存25年的风险，此时的效用值为7/25=0.28。

是在1969年由美国经济学家Robert Stobaugh提出的，目前已成为国际上最流行的一种分析方法。先画一条线，再划分为10等份，线两端写上描述性短语，如0为死亡，1为健康。后将疾病状态清楚地描述给患者后，要求患者在线段上某一点划一条横/竖线以表明自己目前的健康状态，画线处即为其目前的效用值。

即通过专门的量表获得效用值。量表分通用量表和专用量表。通用量表适用于健康人群和患有疾病的人群，测量的内容涉及人的健康状况、功能情况、残疾和焦虑等。这类量表很多，如：疾病影响指数（sickness impact profile，SIP）、Nottingham健康指数（Nottingham health profile，NHP）、SF-36（short-form 36）、EQ-5D等。专用量表则将着眼点放在特定疾病相关特征或特殊人群方面，例如针对某一特定的疾病（如关节炎、癌症）、特定的人群（如儿童）、特定的功能领域（如抑郁、性功能、失眠），或由某一潜在的疾病而导致的健康问题而研发。许多疾病都有各自疾病别量表，比如癌症（欧洲癌症研究与治疗组的QLQ-C30量表）、心血管疾病（西雅图心绞痛量表）、脑卒中病情严重程度评估量表（美国国立卫生院脑卒中量表，NIHSS）等。

成本-效益分析（cost-benefit analysis，CBA）是用相同的货币单位来分析比较成本与健康获益之间的关系，成本和健康效果都用货币单位表示。成本-效益分析方法包括：①净现值法（net present value，NPV），即效益现值减去成本现值的差值：当>0时，可取。②效益成本比法（benefit cost ratio，BCR），即效益与成本的比值，当>1时，可取。如一项风疹疫苗预防项目提示如用于12岁以上女性，其效益/成本比为25∶1，而用于2岁以下的男女儿童，则效益/成本比为8∶1，显然前者优于后者。

将临床效果转换为效益有三种方法：人力资本法、支付意愿法、显示偏好法等。其中，在人力资本法中个体被当作有价值的商品资本来对待，对未来产出有潜在的贡献。健康获益就是健康改善之后个体能够返回工作岗位从而在将来对社会的生产价值。生产价值可以用未来的收入潜力来代替。而支付意愿法是建立在健康效用理论基础上的、一种测量健康改善所带来价值的方法。人的健康状况和收入密切相关，两者构成了人的生命效益，包括未来的劳动力收入、非劳动力收入（包括资本收入、房产收入等）、非市场活动和空闲以及疼痛和悲伤等体验。

三种常用临床经济分析方法的比较见表5-4。

1.确定研究问题时，不仅要阐明研究的方法，还要描述研究对象的人口学特征。例如一项不同抗幽门螺杆菌（Hp）方案治疗十二指肠溃疡的经济学评价研究中，应首先描述患者的基本特征，如年龄、性别、病程、溃疡大小、溃疡数目等。

2.应写明欲比较方案的选择理由和依据。例如在上述研究中，拟比较质子泵抑制剂加阿莫西林与H ₂受体拮抗剂加两个抗生素两种方案，应说明为什么选择这两种方案进行比较，其合理性和依据如何。

3.详细描述所选的具体治疗方案及其在各种治疗方案中所处的地位。例如描述这两个方案中各自药物的具体剂量、用法和疗程，还应进行文献复习，比较其在众多候选治疗方案中的地位，以及是否为临床一线方案等。

明确表明立足点（角度）是临床经济学评价的基础，这决定了在评价中有关成本和结果的定义、范围与内涵。选取何种评价角度主要取决于评价的目的，不同的评价目的、其评价角度不同。评价可从患者、医疗服务提供者、医疗费用支付方（如保险）或社会等角度进行。

评价方法包括CMA、CEA、CUA和CBA，根据研究问题及研究目的，选择适宜的评价方法，并说明选用该评价方法的理由。

可选以下任一种或方法组合，如前瞻性随机对照研究、系统评价、观察性资料等，陈述理由。一般是在随机对照临床研究的基础上进行CEA或CUA。

卫生经济学评价时，除了比较成本/效果（效用、效益）比外，还应报告增值分析（incremental analysis）结果，即在额外措施造成成本增加的同时，健康效果（效用、效益）相应增加的额度是多少。具体可表示为一个项目比另一个项目多付的费用，与其对应的效果（效用、效益）增幅之比，称为增值比（ΔC/ΔE、ΔC/ΔU、ΔC/ΔB）。

如CUA分析时，应报告质量调整寿命年（QALY）和效用值的具体测定方法，是用标准概率法、时间交换法还是等级尺度法，并阐明这些方法的具体步骤。

所有相关的成本都应确定、收集并报告。成本的测量应尽量反映机会成本的概念，包括人头费、管理费等。成本主要包括直接成本和间接成本。

当某一医疗措施的实施需数年完成时，为了准确估计成本和效果，应扣除因物价上涨带来的影响，对发生在将来的成本和效果（效益或效用）进行贴现（discounting）处理，换算为当前的价值。计算公式：

P：成本或效果现在值， Fn：成本或效果在 n年时的值， r：年贴现率， t：项目完成的预期年限。贴现率一般取3%～5%。

在得到上述经济学评价结果后，进一步做敏感性分析（sensitivity analysis）。即当其中几个主要的变量如价格、成本、贴现率、结果的判断标准发生变化，或者采用不同经济学分析方法时对评价结果的影响程度，称为敏感性分析。倘若稍微改变一下变量参数，其经济评价的结论就发生改变，则表明结果的可靠性较差。

由于对将来发生的某些情况如工资、失业率、期望寿命、治疗费、年贴现率等不能肯定，因此应将敏感性分析作为经济学评价中一项必要步骤。研究中所有不肯定的结果都应报告，建议使用关键参数的置信区间等概念。

在上述分析的基础上，得出结论，还要进行文献复习，与其他研究结果进行横向比较，特别注意方法学上的区别。例如对间接成本的处理以及不同的人群的差别，这对确定研究结果的推广应用价值非常重要。

对临床经济学评价研究结果，建议使用下述的十条标准评价其真实性、重要性和适用性。

1.研究是否回答了关于经济学评价的问题　即是否同时比较了两种或两种以上不同措施的成本和结果（效果、效用或效益），采用的是何种临床经济学评价方法。同时，是否阐明评价角度，是从患者角度、社会角度、医疗服务提供者，如医院角度，还是支付方角度，如医疗保险公司等。

2.对所要比较的方案是否作了详细的描述　方案的描述内容应包括实施方案的时间、地点、对象、方法和分组情况等。

3.有无健康结果测定的有效证据、结果的测定是否真实可靠　可靠性最强的证据大多来自临床随机对照研究，其次是非随机同期对照的研究。历史对照研究结果的可靠性较差。如果是队列研究应该有相同的起点，还应考虑各项评价结局指标是否客观，各项指标的估算与预测是否科学等。

4.是否对每一组重要的成本和结果都作了确定　结果的测定是中间替代指标还是健康结局指标。成本是否包括直接医疗成本、直接非医疗成本及间接成本等。

5.成本与结果的测定单位是否恰当　各测定单位是如何确定的，有无科学性。

6.成本结果估计的可信性　如效用值是如何确定的，测定方法的可信度如何，是否作了信度与效度分析。计算成本的数据来源是否可靠和合理。

7.对发生在将来的成本和结果是否作了时间校正，贴现率是多少，是如何确定的，贴现后经济学评价结果如何。

8.有无进行增值分析。

9.是否作了敏感性分析　是否列出敏感性分析的各项参数及其变化范围，经济学分析结果是否发生改变，敏感性分析的结论是什么。

10.研究报告中的结果和讨论是否包括了读者所关心的问题，是否作了伦理学上的讨论。本点涉及研究结果的推广应用价值，在决策时应兼顾伦理学问题，特别是涉及一些与生命有关的问题，如当费用降低时，效果也随着变差（寿命的缩短或死亡率的增加），此时是否要继续采用该项方案。